6.000 euros al mes por un medicamento: La niña castellonense Marta, más cerca de un tratamiento público para su enfermedad rara

La niña castellonense Marta Bernat tiene enfermedad rara de Batten CLN6, que se manifiesta entre los 3 y los 5 años. La dolencia merma progresivamente las funciones vitales de estos niños y, con ello, los va incapacitando y sometiendo a dolores y disfunciones orgánicas diversas. Pero, recientemente se ha constatado por la experiencia del tratamiento que un fármaco indicado para otras enfermedades lisosomales, el Miglustat, provoca en estos niños una mejora muy significativa de su calidad de vida. No obstante, el precio de este fármaco se eleva a 6.000 € al mes, algo insostenible para una familia trabajadora.

Reunión clave

En España, unos hermanos de Pamplona son los únicos otros niños con la enfermedad de Batten CLN6. Su sanidad pública les subvenciona este medicamento, algo que la sanidad valenciana ha negado a Marta en dos ocasiones.

Sin embargo, todo puede cambiar para la pequeña de Castelló después de varias reuniones clave, primero a principios de octubre con la delegada del Consell en Castellón, Susana Fabregat, y ayer con la directora general de Farmacia de la Conselleria de Sanitat, Elena Gras.

Gustavo Bernat y Vicente Bernat, padre de Marta y representante de la directiva de la asociación Marta y María CLN6, valoraron «muy positivamente» el encuentro con Gras. Según un comunicado de la familia, la directora general explicó el porqué de los dictámenes negativos de los comités que han justificado la negativa, hasta el momento, de subvencionar con fondos públicos el tratamiento con Miglustat, y reconoció que la situación ha cambiado mucho. Gras valoró la mejoría de Marta tras tres años de tratamiento a cargo de la asociación, con miles de euros recaudados.

Más calidad de vida

Con el tratamiento pagado han desaparecido espasmos y dolores óseos y musculares que afectaban a Marta. Pero, lo más importante es que Marta vuelve a comunicarse, una capacidad que había perdido por completo, y su familia, ahora, sabe cuándo sufre dolor o malestar y Marta reconoce la voz de sus padres y vuelve a reírse con las bromas cariñosas de su abuelo.

«El Miglustat no va a curar a Marta, ni va a frenar sustancialmente su enfermedad, pero ha mejorado su calidad de vida de manera muy notable», reconocen.

Gras manifestó su voluntad de que se realice una nueva valoración e, incluso, se comprometió a averiguar si hay alguna alternativa que pudiera tener aún mayor incidencia en la mejora de la calidad de vida de Marta Bernat.