Minoryx Therapeutics ha recibido la designación de medicamento huérfano para MIN-102 destinado a tratar la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés). Se trata de una enfermedad rara, neurodegenerativa, altamente debilitante y potencialmente mortal.
Actualmente no hay tratamiento farmacológico para la X-ALD. El MIN-102 es el único producto en desarrollo con potencial para ser usado en todos los principales fenotipos de la enfermedad.
"Es un hito importante y estamos comprometidos en hacer progresar lo más rápido posible este fármaco con el objetivo de proporcionar una opción de tratamiento farmacológico para los médicos y los pacientes de X-ALD", ha afirmado Marc Martinell, cofundador y consejero delegado de Minoryx.
Durante la primera mitad de 2017, la compañía planea empezar un ensayo clínico de fase 2/3 en pacientes adultos de X-ALD con adrenomieloneuropatía.
VENTAJAS
La designación de medicamento huérfano europea se concede a los fármacos que están dirigidos a enfermedades que son mortales o crónicamente debilitantes, y que tienen una prevalencia de no más de cinco entre 10.000 personas en la Unión Europea (UE). Esta designación proporciona distintos beneficios a las empresas de desarrollo farmacéutico como el asesoramiento en protocolos, prioridad en el consejo científico por parte de la agencia, 10 años de exclusividad en el mercado, así como reducciones en las tasas regulatorias.
Minoryx, con sede en Parc TecnoCampus Mataró-Maresme, está especializada en enfermedades raras o minoritarias, protagonizó el año pasado la mayor ronda de financiación de una biotecnológica en Catalunya y la tercera de España, con 19,4 millones de euros. La operación se produjo en un momento de 'boom' inversor en el sector.
Junto con Martinell, los fundadores de la compañía son Joan Aymamí y Xavier Barril.
