El CRISPR, la prometedora herramienta de edición genética que en tan solo unos años ha revolucionado el campo de la investigación, puede haberse quedado obsoleto. Un equipo de investigadores presentó ayer en la revista Nature la que puede ser la siguiente generación de este tipo de instrumentos: una nueva y versátil tecnología de modificación genómica que permitiría aumentar los tipos de ediciones.

Ha sido bautizada como prime editing y se espera que pueda corregir alrededor del 89% de las variantes genéticas humanas asociadas con enfermedades. Los expertos sostienen que esta nueva herramienta es más eficiente y tiene un margen de error más bajo que otros tipos de edición genética, por lo que el avance es muy importante para el futuro.

EXPERIMENTO EN CHINA / Los investigadores responsables del estudio explican que, en la actualidad, a pesar de los avances recientes en las tecnologías de edición del genoma, la mayoría de las aproximadamente 75.000 variantes genéticas humanas patológicas conocidas no se pueden corregir de manera eficiente. El sistema de edición del genoma CRISPR-Cas9, que hace solo unos meses acaparó portadas de todo el mundo al ser utilizado para modificar el genoma de dos niñas en China, puede producir algunas roturas en la característica doble hélice del ADN. Esto, a su vez, puede llegar a derivar en mezclas incontroladas de inserciones y deleciones de información genética. Asimismo, algunos expertos también han apuntado a una baja eficiencia en la corrección precisa de la mayoría de los tipos de mutaciones.

El prime editing, en cambio, permite introducir directamente mutaciones puntuales específicas en el genoma. Los expertos encargados de su desarrollo detallan que también posibilita inserciones, eliminaciones y combinaciones mucho más precisas sin llegar a exponerse a roturas de la doble hélice del ADN.

El método, desarrollado por el investigador David Liu del Broad Institute de Harvard y el MIT, combina el uso de la enzima Cas9 con una segunda enzima llamada transcriptasa reversa. La herramienta resultante es capaz de buscar un sitio específico en el ADN e introducir de manera precisa la nueva información genética que contiene la edición deseada para reemplazar una determinada secuencia.

RESULTADOS PROMETEDORES / En el estudio recientemente publicado, los impulsores del prime editing se muestran esperanzados ante los primeros y prometedores resultados. Para esta investigación, los expertos realizaron en el laboratorio 175 ediciones en células humanas, incluida la corrección de las causas genéticas de la enfermedad de células falciformes (un tipo de anemia) y la enfermedad de Tay Sachs (acumulación de una sustancia grasosa en el cerebro), ambas de carácter hereditario.

Esperanzas a parte, los responsables también señalan que dado que el prime editing supone un nuevo enfoque para la edición del genoma, se necesita más investigación para comprender sus efectos y mejorar su prestación.