Una original terapia genética logra regenerar la médula espinal en ratones

Un equipo de investigación ha conseguido curar a ratones paralíticos mediante una terapia génica: logró que las neuronas crecieran a través de médulas espinales cortadas y se reconectaran en el lugar correcto. Se deben superar muchos obstáculos antes de que este tratamiento pueda curar a las personas.

Un equipo internacional de científicos ha desarrollado una terapia génica que estimula la regeneración de las neuronas en ratones con lesiones completas de la médula espinal, permitiéndoles recuperar la capacidad de caminar, según informa un comunicado la Escuela Politécnica Federal de Lausana (EPFL).

El estudio, publicado en la revista Science, representa un avance esperanzador para el tratamiento de las lesiones medulares, que afectan a millones de personas en el mundo y que actualmente no tienen cura.

La médula espinal es el conjunto de nervios que conecta el cerebro con el resto del cuerpo, transmitiendo las señales que controlan el movimiento, la sensibilidad y otras funciones vitales.

Regeneración imposible

Cuando la médula se daña por un traumatismo, una infección o una enfermedad, se produce una interrupción de la comunicación entre el cerebro y las regiones afectadas, lo que provoca parálisis, pérdida de sensibilidad y otros problemas graves.

Los mamíferos, incluidos los humanos, no somos capaces de regenerar la médula espinal lesionada, a diferencia de otros animales como el pez cebra o la salamandra, que pueden recuperar la función nerviosa tras una lesión.

Sin embargo, los investigadores han descubierto que existe un potencial de regeneración latente en las neuronas de la médula espinal, que se puede activar mediante estrategias terapéuticas específicas.

Mecanismos naturales

El equipo autor de esta investigación, formado por expertos de Suiza, Estados Unidos y Canadá, se inspiró en los mecanismos naturales de reparación que se dan tras las lesiones parciales de la médula espinal, que permiten una recuperación espontánea y amplia de la función motora.

Los científicos identificaron los grupos de neuronas que son responsables de esta mejora y diseñaron una terapia génica para estimular su crecimiento y guiarlos hacia sus objetivos naturales.

La terapia consiste en tres componentes: un virus modificado que introduce genes que favorecen el crecimiento neuronal; unas nanopartículas que liberan factores de crecimiento y fármacos antiinflamatorios en el lugar de la lesión; y unas moléculas guía que atraen a las neuronas regeneradas hacia las regiones correctas por debajo de la lesión. La combinación de estos elementos logra recrear las condiciones óptimas para la regeneración nerviosa.

Recuperación completa

Los investigadores probaron esta terapia en ratones con lesiones anatómicamente completas de la médula espinal y observaron que las neuronas seccionadas volvían a crecer y a establecer conexiones funcionales con sus dianas naturales. Esto se tradujo en una recuperación significativa de la capacidad de caminar de los animales, con patrones de marcha similares a los observados en ratones con lesiones parciales.

Los autores del estudio destacan que este es el primer trabajo que demuestra que la regeneración específica de neuronas en sus regiones diana es suficiente para restaurar la función motora tras una lesión completa de la médula espinal. Además, señalan que esta terapia podría ser aplicable a otros tipos de lesiones nerviosas, como las del cerebro o los nervios periféricos.

No obstante, los investigadores advierten que todavía hay muchos obstáculos que superar antes de que esta terapia pueda ser probada en humanos, como la complejidad de promover la regeneración a grandes distancias o la seguridad y eficacia a largo plazo. Por ello, el equipo está trabajando en el desarrollo de la tecnología necesaria para lograr este objetivo en los próximos años.

Referencia

Recovery of walking after paralysis by regenerating characterized neurons to their natural target region. Jordan W. Squair et al.  Science, 21 Sep 2023; Vol 381, Issue 6664, pp. 1338-1345. DOI:10.1126/science.adi6412